若干观察研究结果表明，曲妥珠单抗对HER2的抑制作用，与颅内转移发生比例显著相关，据推测或许由于曲妥珠单抗能够延长生存时间。
2021年2月18日，英国《自然》旗下《乳腺癌》在线发表加拿大多伦多大学、安大略癌症中心、森尼布鲁克健康科学中心的系统回顾和荟萃分析，比较了双药与单药HER2抑制剂对乳腺癌患者生存率和颅内转移发生率的影响。
作者通过PubMed、EMBASE、CENTRAL对2020年3月25日前发表的HER2阳性乳腺癌患者曲妥珠单抗单药或双药抗HER2靶向治疗随机对照研究进行文献检索，对患者生存率和颅内转移发生率进行汇总分析。
结果，从465篇文献筛选出19项随机对照研究（3万2572例患者）包括患者生存率和颅内转移发生率数据。
其中4项研究（NeoALTTO、ALTTO、APHINITY、CLEOPATRA）对曲妥珠单抗单药或双药抗HER2靶向治疗进行了比较，荟萃分析表明，双药与单药相比：
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全因死亡风险低24%（风险比：0.76，95%置信区间：0.66～0.87）
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进展死亡风险低23%（风险比：0.77，95%置信区间：0.68～0.87）
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颅内转移风险相似（相对风险：1.03，95%置信区间：0.83～1.27）
因此，该研究结果表明，对于HER2阳性乳腺癌患者，双药与单药相比，可减少死亡风险、延长生存时间，并未增加颅内转移风险。
